现在的医疗界，以临床需求为导向的真实世界研究（real world study，rws）已逐渐成为科研发展的趋势。
简单来说，rws是起源于实用性的临床试验，特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。
- rct vs. rws 人群
真实世界研究起源于实用性临床研究，1993年，真实世界研究首次在国外论文中使用，指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。
- rct vs. rws 对比来源：网络
2010年，真实世界研究的理念被正式引入中国，并在国内快速发展，越来越多的人对rws有更多的认识和理解，但不可避免的仍然存在一些很重要、急需阐明的误区。
真实世界研究不完全等于观察性研究
一提到真实世界研究，很多人马上会想到它只能是一个观察性研究，这是当前关于真实世界研究最主要的误区之一。实际上，真实世界研究的基本设计既可以是观察性的，也可以是干预性的。从本质上讲，研究问题决定了研究设计，研究设计决定数据获取方式和过程。患者接受的干预措施是事先存在的，并且是由患者和医生根据患者实际情况共同决定而不是研究实施者随机分配的。
真实世界研究的数据来源并不是唯一的
首先，真实世界的研究的数据是基于真实世界环境下，涉及病人疾病诊疗收集的所有相关数据和信息，包括病人健康和疾病数据、医疗服务流程、诊疗数据信息等等。可以既往已经存在的数据，也可以是未来针对某个特定目的收集的；同时他可以来源于医院的诊疗数据，也可以来源于医疗机构的真实数据。
真实世界研究是一个概念
rws和rct的区别不是试验设计和研究方法，而是研究实施场景。rws须从临床问题的确定、现有数据情况的评估切入，采用既往回顾性数据或是前瞻性采集数据，进一步到研究设计的选择以及统计分析方法的确定、数据管理、统计分析、结果解读和评价，以及根据需求判断是否加入事后分析（posthoc analysis）
。
真实世界研究是对临床常规产生的真实世界数据进行系统性收集并进行分析的研究，其研究可随机或非随机，可回顾，可观察，也可前瞻。目前，在clinicaltrials上，已登记了超过 1000 项真实世界研究。据不完全统计，其中在中国开展的研究有 144 项。
- 2004—2019年我国研究登记的数量变化情况 数据来源：clinicaltrials
- 注册登记的中国研究完成时间分布 数据来源：clinicaltrials
2018年，也是真实世界研究在国内发展较快的一年，我国拥有世界上最多的患者，临床医生的实践诊疗经验丰富。对于很多常见的癌症，我国的治疗水平并不逊色于其他国家，但在国际学术舞台上我国还尚未取得与诊疗技术相匹配的学术地位，因为我们缺乏“证据”说话。真实世界研究也是循证医学的重要组成部分，为更多的临床问题提供答案及证据。
- 临床研究的循证医学等级来源：网络
- rsclr项目全国启动会于2018年3月24日-25日在重庆成功举办 来源：网络
据《柳叶刀》杂志数据显示，下呼吸道感染是导致5岁以下儿童死亡的重要原因之一。就目前而言，针对我国患儿下呼吸道感染的临床特点、治疗模式及合理用药，仍然缺乏大规模真实世界的研究及数据。因此，针对患儿下呼吸道感染开展真实世界研究，将有助于了解疾病的特征，治疗模式，为指导临床合理用药提供研究证据支持。
rsclr研究旨在评估我国下呼吸道感染性疾病患儿的治疗模式、临床症状改善，包括减轻程度和时间，为相关指南的制定提供证据支持。这项研究共涵盖了全国 37 家研究中心，4855 例患儿的诊疗数据。
国内的真实事件研究之所以发展的如此之快，除了为填补临床“证据”的不足，也离不开国家政策的大力扶持。
- 来源：中国药品监督管理局药品审评中心
今年12月13日，国家药品监督管理局医疗器械技术评审中心发布了关于公开征求《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，本指导原则基于现有科学发展和认知水平制定，随着真实世界数据研究的发展、提高和相关法规政策、标准制定等情况的变化，本指导原则还会不断地完善和修订。
而fda作为全球最领先的药物监管部门，在2018年12月6日，宣布了《真实世界证据方案框架》，并在2019年批准了cdk4/6抑制剂爱博新的新适应症，用于治疗男性乳腺癌。
2019年5月，中国药品监督管理局药品审评中心（cde）发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（意见稿），提出了明确了真实世界数据应用场景，意味着“如何将真实世界证据纳入到我国药物研发和监督决策中”开始成为监督管理层未来重点推动解决的问题。
从政策上看，获取真实世界数据到真实世界研究，最后落足于真实世界证据，都在为支持新适应症获批、适应症的延展和临床研发等提供便利通道。而真实世界证据的主要作用是与传统临床试验提供的证据互为补充，综合形成完整而严谨的证据链，提高药物研发和临床研究的科学性和效率，两者并非取代关系。
rws 越来越受到各方的重视，但因目前大多医疗数据分布零散，没有进行系统性收集和结构化处理，所以为了帮助中国研究者更好地开展 rws 研究，提高 rws 质量，吴阶平医学基金会和中国胸部肿瘤研究协作组共同发布了《2018年中国真实世界研究指南》，这也是中国首个真实世界研究的指南。
- 如：多变量回归方法、倾向性评分匹配方法、工具变量方法来源：网络
根据《2018年中国真实世界研究指南》，真实世界证据作为一个较新的概念，尤其相较于rct研究，真实世界研究中的因果推断需要特别注意对混杂效应的调整，临床真实世界数据，来自于临床医生每天的病例积累，但即使长年累月，病例成千上万，仍然是数据而不是证据，数据要想变成证据必须讲究方法学。
在这个基础上，为了更深入了解前沿方法学，我们很荣幸请到东南大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系陈教授莅临我司并为科研团队做关于“真实世界研究”及“倾向性评价”的专题讲解，陈教授不仅为我们展示了国际及国内真实世界研究的发展历程以及在药物研究中日渐上升的地位。
还提到：“rws 作为一个概念，主要是一种基于真实环境的研究，研究对象的纳入限制相对较少，人群的异质性较大，自主选择治疗措施等造成偏倚和混杂，因此统计方法需更多关注如何减少和控制偏倚混杂。匹配、分层分析、多变量分析、倾向性评分都可以平衡混杂因素带来的影响”，陈教授着重为我们剖析了倾向性评分的原理、步骤、注意事项及其应案例。
在此次交流讲解中，我们的科研水平得到了陈教授的肯定，这节课也使临床团队受益匪浅。
科研团队老师们专注于临床科研多年，始终保持着不断学习的精神，为了提升业务水平、提高客户满意度，认真对待科研的每一个细节，定期与行业学者开展交流、学习。
最后，再次感谢陈教授的倾情讲解，并且我们始终坚信：
过去，是经验医学时代
现在，是循证医学时代
让我们立足当下，不断精进，做最有价值的临床科研！
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